Autismus

Autismus oder Autismus-Spektrum-Störung (ASD) ist eine neurologische Erkrankung, die zu Unterschieden in der Sozialisation, der Kommunikation und dem Verhalten mit Mitmenschen führen kann. Autismus ist die teuerste Entwicklungsstörung in den USA und anderen Ländern. Die neuesten Daten des Center of Disease Control (CDC) zeigen eine Prävalenz von einem von 36 Kindern. Derzeit sind keine Medikamente zur Behandlung der Kernsymptome von Autismus zugelassen.

Mehr als 50 % der autistischen Kinder haben einen gestörten Folat-Stoffwechsel. Kinder mit ASD haben öfters normale systemische Folatwerte, aber niedrige zerebrale Folatwerte. Einer der Gründe dafür ist die Behinderung oder Blockierung des Folat-Rezeptor-α (FRα) durch Autoantikörper (FRA). Mehrere klinische Studien haben eine positive Wirkung auf die verbale Kommunikation von autistischen Kindern durch eine hochdosierte Behandlung mit Folinsäure (5-Formyl-(6R,S)-THF, Aktivität 50 %) gezeigt. Die Erklärung dafür ist, dass Folinsäure die Aufnahme von Folat in das Gehirn über einen alternativen Weg ermöglicht, nämlich über den Reduced Folate Carrier (RFC).

Mit der reinen Levo-Folinsäure (5-Formyl-(6S)-THF, Aktivität 100 %) ist es möglich, die Tagesdosis um die Hälfte zu reduzieren, von 2 mg pro kg Körpergewicht auf 1 mg pro kg. Die Medikation ist eine konzentrierte Lösung, die in einen Tropfer abgefüllt wird. Mit diesem Device wird eine genaue, bequeme Dosierung auf der Grundlage des Körpergewichts des Kindes erreicht. Ein Tropfen enthält genau 1 mg des Arzneimittels. Dieses Device ist derzeit bereits für konservierungsmittelfreie Augentropfen zugelassen. Die Tropfen können mit Wasser verdünnt werden und den Kindern als Getränk angeboten werden.

In den USA laufen derzeit drei klinische Studien (Phase II) mit insgesamt 280 Kindern mit der oben genannten Formulierung. In zwei Studien werden zum ersten Mal Kinder im Alter von 2,5 bis 5 Jahren behandelt. Ziel ist es, durch eine frühzeitige Behandlung irreparable Schäden im sich entwickelnden Gehirn zu verhindern, welche als Ursache auf einen lokalen Folatmangel zurückzuführen sind. Die Vermeidung der chronischen Exposition der Kinder gegenüber der unnatürlichen D- oder 6R-Form der Folinsäure und die präzise, bequeme Dosierung sind die Vorteile des verwendeten Medikaments.